【CKJ】FAbry Stabilization indEX（ファストテックス）：ファブリー病の臨床的安定性の評価のための革新的なツール。

R Mignani et al.
2種類の重症度スコアリングシステム、マインズ重症度スコア（MSSI）およびファブリー病重症度スコアリングシステム（DS3）は、ファブリー病の疾患負担を定量化するために検証されています。我々は、臨床的安定性を評価するための動的な数学的モデル[FASTEX（FAbry Stabilization IndEX）]を開発することを目指した。ファブリー病の専門家集団は、最初に、各領域（神経系ドメイン：痛み、脳血管イベント、腎臓ドメイン：タンパク尿、糸球体心臓領域：心エコー検査パラメータ、心電図パラメータおよびニューヨーク心臓協会（New York Heart Association）クラス）を用いて評価し、経時的な臨床的安定性を評価した。 RSは、古典的なファブリー病の28人の患者（男性15人、女性13人）で検査された。新たに確立されたRSと加重スコア（WS）との間には、DS3およびMSSI（R（2）= 0.914,0.949,0.910および0.938）と良好な統計的相関があった。 RSをさらに精緻化するために、パーセンテージ値として表されたWSを計算した。これは、ドメイン内の各項目の相対的な臨床的意義に基づいており、パネルは、特定の臓器系に対する異なる重大な臨床的損傷の帰属に同意した。経時的な臨床負荷の変動を試験するために、RSを1年後に繰り返した。パネルは、臨床的安定性を定義する臨床WSとしてベースラインから20％変化のカットオフに合意した。 FASTEXモデルは、全患者において、臨床評価および時間経過に伴う臨床的変化と良好な相関を示した。